Ученые разработали белок для защиты нервных клеток от болезни Хантингтона

Новое исследование Университета Кейс Вестерн Резерв показало, как не дать белкам вызывать энергетический дефицит в нервных клетках при болезни Хантингтона.   

При этом наследственном нарушении у пациентов присутствует мутировавший ген протеина хантингтина, поражающий митохондрии – части нервных клеток, вырабатывающие энергию. Доцент медицинской школы университета Синь Ци искал белки, способные взаимодействовать с этими изменившимися соединениями, чтобы лучше понять течение болезни.

«Так как считается, что дисфункция митохондрий играет ключевую роль в патогенезе болезни Хантингтона, мы исследовали связывающие белки мутировавшего хантингтина», — объяснил Ци.

Ученый отправил свою работу в Nature Communications. Исследователи выделили одно соединение – содержащий валозин белок (VCP). Ци с коллегами обнаружили его в больших концентрациях в митохондриях и выяснили, что вещество туда притягивает именно мутировавший хантингтин.

В ходе опытов на мышах было выявлено, что VCP взаимодействует только с изменившимся белком. Эта ненормальная связь приводит к повышению концентрации соединения в митохондриях, что провоцирует сбои в их работе.

«Мы выяснили, что VCP является ключевым игроком в процессе аутофагии, когда структура поедает сама себя. Такое поведение митохондрии ведет к смерти нервных клеток из-за недостатка энергии», — объяснил Ци.

Ученые выявили участки, с помощью которых вещества взаимодействуют, и разработали небольшой белок со схожими характеристиками, разрывающий эту связь. При его использовании VCP и хантингтин объединялись с пептидом, а не друг с другом. В результате удалось предотвратить смерть нервных клеток из-за отказа митохондрий. Ци считает, что белок может стать потенциальным лекарством для болезни Хантингтона.